Journal des troubles génétiques et rapports génétiques

Thérapie génique

La thérapie génique est une administration thérapeutique d'un polymère d'acide nucléique dans la cellule d'un patient en tant que médicament destiné à traiter une maladie. La thérapie génique pourrait être un moyen de régler un problème génétique à sa source. La thérapie génique est une technique expérimentale qui utilise des gènes pour traiter ou prévenir une maladie. À l'avenir, cette technique pourrait permettre aux médecins de traiter un trouble en insérant un gène dans les cellules d'un patient au lieu d'utiliser des médicaments ou une intervention chirurgicale. Bien que la thérapie génique soit une option thérapeutique prometteuse pour un certain nombre de maladies, notamment les maladies héréditaires, certains types de cancer et certaines infections virales, la technique reste risquée et est toujours à l’étude pour s’assurer qu’elle sera sûre et efficace. La thérapie génique n’est actuellement testée que pour le traitement de maladies pour lesquelles il n’existe aucun autre remède. Les chercheurs testent plusieurs approches de thérapie génique, notamment : remplacer un gène muté qui provoque la maladie par une copie saine du gène, inactiver ou « éliminer » un gène muté qui ne fonctionne pas correctement et introduire un nouveau gène dans le corps pour aider à combattre une maladie.