Germin G Fahim, Roshani Patolia, Daniel Garber et Evelyn R Hermes-DeSantis
La défériprone comme traitement potentiel de la neurodégénérescence avec accumulation de fer dans le cerveau
La neurodégénérescence avec accumulation de fer dans le cerveau (NBIA) englobe un groupe génétiquement hétérogène de maladies rares et évolutives avec des séquelles invalidantes. La principale constatation clinique associée à ces maladies est l'accumulation de fer dans les noyaux gris centraux. On pense que cette accumulation de fer a un impact significatif sur la symptomatologie et la progression de la maladie. La défériprone est un chélateur du fer qui traverse la barrière hémato-encéphalique et élimine l'excès de fer associé aux symptômes de type parkinsonien et au retard de développement. Nous avons effectué une recherche bibliographique en utilisant Medline et EMBASE pour identifier les études d'efficacité et de sécurité de l'utilisation de la défériprone dans la NBIA. La défériprone a montré la capacité de diminuer significativement le fer cérébral avec une amélioration concomitante des symptômes chez certains patients, mais pas chez d'autres. Étant donné que la défériprone a le potentiel de provoquer une agranulocytose et une neutropénie, d'autres études sont nécessaires afin de déterminer sa véritable sécurité et son efficacité dans la NBIA. Des méthodes standard de mesure du fer cérébral et des plages normales pour les mesures du fer cérébral sont nécessaires avant que l'utilité de la thérapie de chélation du fer cérébral puisse être quantifiée. En outre, les bénéfices cliniques du traitement par défériprone et la population de patients la plus susceptible de bénéficier du traitement doivent être déterminés par des études randomisées à plus grande échelle.
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