En thérapie par cellules souches, les chercheurs cultivent des cellules souches en laboratoire. Ces cellules souches sont manipulées pour se spécialiser en types spécifiques de cellules, telles que les cellules du muscle cardiaque, les cellules sanguines ou les cellules nerveuses. Les cellules spécialisées peuvent ensuite être implantées chez une personne. Par exemple, si la personne souffre d’une maladie cardiaque, les cellules pourraient être injectées dans le muscle cardiaque. Les cellules cardiaques saines greffées pourraient alors contribuer à réparer le muscle cardiaque défectueux. Les chercheurs ont déjà montré que les cellules adultes de la moelle osseuse guidées pour devenir des cellules semblables au cœur peuvent réparer le tissu cardiaque chez l'homme, et d'autres recherches sont en cours.
Les chercheurs ont découvert des moyens de transformer des cellules souches en types spécifiques de cellules, par exemple en transformant des cellules souches embryonnaires en cellules cardiaques. Les cellules souches embryonnaires pourraient également se développer de manière irrégulière ou se spécialiser spontanément dans différents types de cellules. Les chercheurs étudient comment contrôler la croissance et la différenciation des cellules souches embryonnaires. Les cellules souches embryonnaires peuvent également déclencher une réponse immunitaire dans laquelle le corps du receveur attaque les cellules souches en tant qu'envahisseurs étrangers, ou tout simplement ne parvient pas à fonctionner normalement, avec des conséquences inconnues. Les chercheurs continuent d’étudier comment éviter ces complications possibles.
Le clonage thérapeutique, également appelé transfert nucléaire de cellules somatiques, est une technique permettant de créer des cellules souches polyvalentes indépendantes des œufs fécondés. Dans cette technique, le noyau, qui contient le matériel génétique, est retiré d’un ovule non fécondé. Le noyau est également retiré d'une cellule somatique d'un donneur. Ce noyau donneur est ensuite injecté dans l’ovule, remplaçant le noyau qui a été retiré, processus appelé transfert nucléaire. L’œuf peut se diviser et forme bientôt un blastocyste. Ce processus crée une lignée de cellules souches génétiquement identiques aux donneurs – essentiellement un clone. Certains chercheurs pensent que les cellules souches dérivées du clonage thérapeutique pourraient offrir des avantages par rapport à celles provenant d'ovules fécondés, car les cellules clonées sont moins susceptibles d'être rejetées une fois transplantées chez le donneur et pourraient permettre aux chercheurs de voir exactement comment une maladie se développe.