Journal de médecine régénérative

Thérapies géniques

Historiquement, la découverte de la technologie de l’ADN recombinant dans les années 1970 a fourni les outils permettant de développer efficacement la thérapie génique. Les scientifiques ont utilisé ces techniques pour manipuler facilement les génomes viraux, isoler les gènes, identifier les mutations impliquées dans les maladies humaines, caractériser et réguler l'expression des gènes et concevoir divers vecteurs viraux et non viraux. De nombreux vecteurs, éléments de régulation et moyens de transfert chez les animaux ont été essayés. Prises ensemble, les données montrent que chaque vecteur et ensemble d’éléments régulateurs fournit des niveaux d’expression et une durée d’expression spécifiques. Ils présentent une tendance inhérente à se lier et à pénétrer dans des types spécifiques de cellules, ainsi qu’à se propager dans les cellules adjacentes. L'effet des vecteurs et des éléments régulateurs peut être reproduit sur les gènes adjacents. L’effet a également une durée de survie prévisible chez l’hôte. Bien que la voie d'administration module la réponse immunitaire au vecteur, chaque vecteur possède une capacité relativement inhérente, qu'elle soit faible, moyenne ou élevée, à induire une réponse immunitaire contre les cellules transduites et les nouveaux produits géniques.

Le développement de traitements de thérapie génique adaptés à de nombreuses maladies génétiques et à certaines maladies acquises a rencontré de nombreux défis et a permis de découvrir de nouvelles connaissances sur les interactions et la régulation des gènes. Le développement ultérieur implique souvent la découverte de connaissances scientifiques de base sur les tissus, les cellules et les gènes affectés, ainsi que la refonte des vecteurs, des formulations et des cassettes régulatrices des gènes.

Bien que les traitements efficaces à long terme contre l'anémie, l'hémophilie, la mucoviscidose, la dystrophie musculaire, la maladie de Gauscher, les maladies lysosomales, les maladies cardiovasculaires, le diabète et les maladies des os et des articulations soient aujourd'hui difficiles à obtenir, un certain succès est observé dans le traitement de plusieurs types de maladies d’immunodéficience, de cancer et de troubles oculaires.