Les chercheurs élargissent leur compréhension des cellules souches adultes identifiées, qui comprennent les cellules souches hématopoïétiques, du cerveau, de la peau et des muscles squelettiques, tout en travaillant à isoler les cellules souches des poumons, du foie, des reins, du cœur et d'autres tissus. Ces travaux constituent la base des essais précliniques et cliniques en cours sur la régénération d'organes et de tissus à partir de cellules souches adultes saines. Grâce à leur capacité d'auto-renouvellement, de pluripotence et de différenciation, les cellules souches sont considérées comme utiles pour le traitement d'une grande variété de maladies. maladies à l'avenir, notamment les accidents vasculaires cérébraux, les traumatismes crâniens, la maladie d'Alzheimer, la maladie de Parkinson, les lésions de la moelle épinière, la calvitie, la cécité, la surdité, la cicatrisation des plaies, la sclérose latérale amyotrophique, l'infarctus du myocarde, la dystrophie musculaire, l'arthrose, la polyarthrite rhumatoïde, la maladie de Crohn et diabète. Parmi les applications, un certain nombre de thérapies à base de cellules souches adultes ont déjà été pratiquées en clinique. À titre d’exemple, la transplantation de cellules souches hématopoïétiques a été appliquée avec succès pour traiter la leucémie.
Outre la thérapie de remplacement cellulaire utilisant des cellules souches, la transplantation d'organes a été pratiquée avec succès dans les cliniques en cas de défaillance d'un organe du foie ou du rein. Cependant, la grave pénurie de donneurs d’organes est devenue le principal obstacle à l’expansion du programme de transplantation d’organes. La génération d’organes biologiques ou semi-biologiques pourrait constituer une approche alternative pour résoudre le problème de la pénurie d’organes donneurs. Les chercheurs recherchent notamment des moyens de créer un organe entier à l’aide de cellules souches.
Bien que l’organogenèse soit un processus complexe, les systèmes de génération d’organes utilisant des cellules souches ou une combinaison de cellules souches et d’ingénierie tissulaire peuvent être appliqués, ou du moins susciter l’espoir, pour traiter la défaillance d’organes chez l’homme dans un avenir proche. Outre les cellules souches de tissus adultes et les cellules souches embryonnaires, le développement récent et prometteur de la technologie des cellules souches pluripotentes induites ouvre une nouvelle voie pour le remplacement potentiel de cellules et la génération d’organes. En ce qui concerne la génération d'organes fonctionnels, il convient de mentionner que des cellules fonctionnelles de type hépatocyte peuvent être générées à partir de cellules souches pluripotentes induites et que le foie peut être partiellement reconstitué.
La thérapie par cellules souches pourrait un jour non seulement réparer les lésions tissulaires, mais également générer de nouveaux tissus pour la transplantation de tissus/organes. Même si elles n’en sont qu’à leurs débuts, ces études pourraient être prometteuses quant à la génération d’organes fonctionnels spécifiques pour la transplantation d’organes, afin d’aider à résoudre le problème clinique de la pénurie de donneurs.
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