Pour chaque organe du corps mature, il existe des cellules souches spécifiques qui peuvent fabriquer tous les différents types de cellules de cet organe. Par exemple, dans le système sanguin, les cellules souches hématopoïétiques (CSH) donnent naissance à chacun des différents types de cellules sanguines telles que les globules rouges (RBC), les globules blancs (WBC) et les plaquettes. Traditionnellement, les CSH étaient obtenues à partir de la moelle osseuse. Ce processus était appelé « transplantation de moelle osseuse ». Cependant, de nouvelles méthodes permettent désormais d'obtenir des CSH à partir de sang périphérique ou de sang prélevé dans le placenta à la naissance (sang de cordon). Le sang de cordon, en particulier, constitue une excellente source alternative de CSH pour les systèmes immunitaire et sanguin. Le processus consistant à prélever des CSH d’une personne et à les transfuser à une autre est appelé greffe de cellules souches hématopoïétiques, ou HSCT. Contrairement à la transplantation d’un organe solide (comme un rein ou un foie), la HSCT ne nécessite pas de chirurgie. Cela ressemble plus à une transfusion sanguine. Mais au lieu de simplement du sang, le liquide transfusé contient des CSH. Les principales maladies d'immunodéficience pour lesquelles la GCSH est le plus souvent pratiquée comprennent le déficit immunitaire combiné sévère (SCID), le syndrome de Wiskott-Aldrich (WAS), le syndrome IPEX, la lymphohistiocytose hémophagocytaire (HLH) et la maladie lymphoproliférative liée à l'X (XLP). Il peut également être utilisé dans le traitement de la maladie granulomateuse chronique (CGD) et de nombreuses autres maladies graves dues au déficit immunitaire primaire. La transplantation de CSH d'un individu « normal » à un individu atteint d'une maladie d'immunodéficience primaire a le potentiel de remplacer le système immunitaire déficient du patient par un système immunitaire normal et, ainsi, de parvenir à un traitement curatif.